Pacjent Ma Prawo
DGRADEbardzo niska

Artesunat off-label w onkologii

Lek przeciwmalaryczny. Off-label w onkologii MOŻLIWY na podstawie art. 5 dyr. 2001/83/WE.

Ważne: BRAK badań III fazy. Off-label NIE oznacza rutynowego użycia onkologicznego.

Profil dowodowy

CObszar eksperymentalny — w fazie badańGRADEbardzo niskaJak czytać te oznaczenia →
Sygnał efektu: RCT I Krishna 2014 (EBioMedicine): bezpieczeństwo artesunatu w mCRC. Review Efferth 2017: mechanizm + dane przedkliniczne i wczesne kliniczne.
Najwyższy typ danych klinicznych (C): Małe badania kliniczne (mała próba, pilotaż), rejestry pacjentów, opinie ekspertów. Sygnał obserwacyjny — wymaga dalszego potwierdzenia.
Główna luka dowodowa: Brak RCT III w onkologii; off-label możliwy na podstawie art. 5 dyr. 2001/83/WE; wymaga oceny gospodarki żelazem.
Kontekst dowodowy: Lek przeciwmalaryczny zarejestrowany dla ludzi — barierą RCT III w onkologii jest brak wskazania rejestracyjnego, nie brak mechanizmu (potwierdzony fazą I/II).
GRADE mierzy pewność oszacowania efektu — nie sam efekt. „Niska pewność" nie oznacza „brak efektu". Substancje nieopatentowane strukturalnie nie dostają RCT III bo brak sponsora. Więcej: Jak czytać dowody.

Co to jest

Lek przeciwmalaryczny zarejestrowany w UE i USA dla ciężkiej malarii (Plasmodium falciparum, postać dożylna). W onkologii stosowany off-label na podstawie art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83/WE — w protokołach indywidualnej terapii pacjenta.

Mechanizm działania

Mechanizm prooksydacyjny zależny od żelaza: artesunat reaguje z wewnątrzkomórkowym żelazem (które gromadzi się w komórkach nowotworowych) generując wolne rodniki, które uszkadzają komórki nowotworowe. Aktywność proporcjonalna do zawartości żelaza w komórce.

Dowody naukowe (EBM)

Poziom dowodów dla głównego wskazania: GRADEbardzo niskaBardzo mała pewność — prawdziwy efekt może być całkowicie inny.

PublikacjaCzasopismoTypGłówny wniosekŹródło
Krishna et al. 2014EBioMedicineRCT-IFaza I — bezpieczeństwo artesunatu w mCRCPMID 26137537
Efferth 2017Semin Cancer BiolreviewMechanizm + dane przedkliniczne i wczesne klinicznePMID 28254675

Wskazania kliniczne

  • Eksperymentalnie: rak jelita grubego — Krishna et al. 2014 (pilot study, sygnał skuteczności)
  • Eksperymentalnie: rak piersi, prostaty (badania I/II fazy)
  • Nigdy nie powinien być stosowany jako MONOTERAPIA onkologiczna
  • Wymaga oceny gospodarki żelazem (ferrytyna, transferyna)

Przeciwwskazania i interakcje

  • Ciąża (możliwe efekty teratogenne)
  • Nadwrażliwość na artemizyniny
  • Bardzo niska ferrytyna (brak żelaza = brak efektu)
  • Hemochromatoza (nadmiar żelaza = ryzyko nadmiernej toksyczności)
  • Niewydolność wątroby średnio-ciężka

Profil bezpieczeństwa

  • Typowe: nudności, wymioty, bóle głowy, zwiększenie enzymów wątrobowych
  • Niezbyt częste: anemia hemolityczna opóźniona (po 1-2 tygodniach od podania)
  • Rzadkie: reakcje alergiczne
  • Wymaga monitorowania: morfologia, enzymy wątrobowe, ferrytyna
  • BRAK dowodów III fazy w onkologii — leczenie ZAWSZE eksperymentalne

Status regulacyjny w wybranych krajach

KrajStatusUwagi
PLdopuszczoneZarejestrowany dla malarii; off-label onko możliwy
EUdopuszczoneEMA approved; off-label onko na zasadach art. 5
USAdopuszczoneFDA approved dla ciężkiej malarii (2020)

Status regulacyjny zmienia się — informacje aktualne na dzień rewizji podstrony. Szczegółowe porównanie 7 krajów UE: Refundacja w UE.

Jak rozmawiać z lekarzem

  • Czy są jakiekolwiek badania kliniczne artesunat w moim typie nowotworu, do których mogę dołączyć?
  • Jakie są realistyczne oczekiwania (brak gwarancji efektu)?
  • Jakie monitorowanie jest wymagane?
  • Czy zna Pan/Pani onkologa stosującego artesunat off-label w protokole indywidualnym?

Wszystkie źródła

Powyżej w sekcji „Dowody naukowe" zaprezentowano kluczowe publikacje. Pełna lista wszystkich źródeł cytowanych na stronie:

Zobacz wszystkie źródła →

Kategoria: D — Modulacja immunologiczna i eksperymentalne

Strona aktualizowana okresowo. Zgłoszenia błędów lub aktualizacji: kontakt.